"Je to ako sci-fi, ako nápad zo Star Treku. Tak sme na túto liečbu nazerali, keď sme ju začali vyvíjať,“ priznáva neurologička Olivia Kim-McManusová z University of California v San Diegu.
„Ale toto už máme za sebou, preukázali sme účinnosť liečby, ako aj jej bezpečnosť. Z univerzitných kliník sa metóda sťahuje do farmaceutických prevádzok a do biotechnologického priemyslu a začína sa presadzovať," dodáva.
Skrytá smrť v Číne spôsobená genetickou úpravou: Odvrátená strana „budúcnosti medicíny“
V štúdii publikovanej nedávno v poprednom lekárskom časopise Nature Medicine predstavila Kim-McManusová so svojimi spolupracovníkmi pokroky dvojice pacientov postihnutých vývojovou epileptickou encefalopatiou po génovej terapii „na mieru“.
Dvaja chlapci vo veku deväť a štrnásť rokov niesli v dedičnej informácii chybný variant génu SCN2A. Ich organizmus podľa nej produkoval defektný proteín narúšajúci správnu funkciu neurónov.
Falošný pocit bezpečia
Chlapci mali gén poškodený odlišne, takže vedci museli pre každého pripraviť a otestovať špeciálnu sekvenciu písmen genetického kódu, ktorá dokáže „umlčať“ gén s daným typom poškodenia.
V článku sa ešte dočítate:
- Ako liečba pomohla dvom chlapcom.
- Prečo čínske dievča po zákroku zomrelo.
- Aké výsledky výskumníci v štúdii neuviedli.
- Prečo firmy nemajú záujem o liečbu na mieru.
Dostupné pre predplatiteľov 
Tento článok je určený pre predplatiteľov.
Zostáva vám 85% na dočítanie.
Zostáva vám 85% na dočítanie.
