Očakávame „Veľký tresk“ pri skríningu rakoviny, hovorí molekulárny biológ

Ako ďaleko je veda v génovej terapii?
Je oveľa ďalej, ako si mnohí, aj odborníci, myslia, ale ani zďaleka tak ďaleko, ako by mohla byť a kde sú jej limity. Konkrétne – už existujú viaceré vzácne, ale závažné choroby, ktoré sú liečené génovou terapiou – nielen v rámci klinických štúdií, ale v rutinnej klinickej praxi. Existuje však niekoľko tisíc iných chorôb, kde sa rôzne formy génovej terapie testujú.

Pri ktorých ochoreniach je pravdepodobné, že raz ich budeme liečiť zmenou DNA?
Nie „raz“, ale teraz! je génová terapia schválená pre niektoré monogénne podmienené choroby na rutinné použitie. Sú to práve tieto vzácne, ale závažné choroby, lebo pri nich často nemáme inú alternatívu. Zároveň sú spôsobené mutáciami konkrétnych génov, takže ich náhrada, respektíve...